遗传性线粒体病是遗传性疾病，通常表现为影响细胞产生和管理能量方式的共用基因链缺陷。

　　1982年通过的美国《罕用药物法》鼓励相关企业研究用于治疗困扰着美国近20万人的疾病的药物。这项指定包括FDA的更快审查和7年独家经营权。

　　FDA对爱迪生制药的EPI-743罕见病药物指定基于对其申请的严格审查，其中包括显示良好疗效和安全性的临床和临床前数据。

　　爱迪生制药同时还宣布，FDA已经批准一项扩大用药计划，向诊断出遗传性线粒体呼吸链疾病的重病患者提供EPI-743。

　　该公司及其临床研究团队正在与FDA和欧洲药品管理局紧密合作，以加快该药的前瞻性2b/3期临床试验的进度。

　　爱迪生制药致力于开发可改变患有罕见和被忽视疾病的患者生活的新药。