研究问题（Study Question)  药物经济学评价的第一步是明确研究问题，主要包括研究背景、研究产品（干预措施)、研究角度、研究人群和研究目的等内容。研究背景应提供如下信息：相关疾病的流行病学概况及其经济负担，主要干预手段与疗效，国内外相关干预的药物经济学评价现状（基本结论和尚存的问题），以及本研究的价值（必要性和重要性）等。研究者应根据研究目的和报告对象明确研究角度，并始终保持一致。

    研究设计（Study Design)  研究者可采用前瞻性研究、回顾性队列研究、混合研究设计（临床试验结合回顾性或实际条件下的数据收集）及二次文献研究设计。对研究设计或模型估计中所做的关键假定，研究者应充分说明其依据和合理性。一般来说，药物经济评价研究的样本量应略大于随机临床试验的样本量，推荐采用药物经济学试验样本公式进行估算。研究设计中应说明研究时限及依据。一般来说，样本观察时间应足够长以获得干预所产生的主要成本和产出。

    成本（Cost)  在成本确认时，建议包括所有直接医疗成本，也建议包括直接非医疗成本和间接成本，隐性成本可灵活处理。成本的测量范围需要与所确定的研究角度一致。测量时，建议将治疗后生命延长期间与此项干预相关的成本纳入成本测量范围，排除与治疗无关的成本；在测量药物不良反应（ADRs)成本时，建议测量为避免或监测ADRs而产生的成本以及ADRs发生后进行其他医疗干预而产生的成本。成本由消耗资源的数量和单价的乘积构成。医疗资源的计量单位可以根据原卫生部（现国家卫生计生委）和国家发展与改革委员会制定的医药服务项目标准来确定。研究组和对照组所涉及的资源单价必须使用同一价格来源。建议采用人力资本法计算时间成本。建议采用与成本相同的贴现率对健康效益进行贴现和敏感性分析。

    健康产出（Health Outcomes)  药物经济学评价优先使用实际效果指标。当只能获得试验条件下的临床疗效指标时，建议根据相关模型用临床疗效指标估计效果指标，再进行分析。建议尽可能采用终点指标。测量健康效用值时，当目标人群为健康人群时，建议使用通用效用值测量量表。当目标人群为患病人群，且有适合该病种的效用值测量量表时，建议使用疾病专用效用值测量量表。当目标人群为患病人群，但没有适合该病种的效用值测量量表时，建议使用通用效用值测量量表。