《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)2月18日刊载的一篇临床试验报告显示，在再生障碍性血小板减少患者中比较3种不同剂量的血小板，结果表明预防性输注小剂量的血小板并不会增加出血或其他不良事件的发生率。

美国西雅图普吉特海湾血液中心和华盛顿大学的Sherrill J. Slichter博士及其助手说，这种小剂量方案的确可减少每位患者输注的血小板数量，因此可能能够保证这些血液成分的有限供应，同时也不会影响患者的预后。不过，与接受标准剂量或大剂量血小板输注的患者相比，接受小剂量输注的患者所需的输注次数更多，这在一定程度上抵消了其潜在效益。

研究者之所以开展这项试验，是因为血小板预防性输注的最佳剂量一直存在争议。有人提倡采用高于标准剂量的输注方案，以期获得更佳的止血效果；其他人则建议采用低于标准剂量的输注方案，目的是在保证血小板的有限供应的同时达到相似的止血效果。

Slichter博士及其同事说：“我们的研究发现证实了血小板每次预防性输注的剂量并不会显著影响出血性并发症的发生率。”

这项试验将1,351例存在血小板计数极低风险的患者随机分组，当患者的血小板计数达到输注指征，即≤10,000/mm³时，分别接受小剂量(1.1 x 10¹¹/m² 体表面积)、中等剂量(2.2 x 10¹¹/m²)或大剂量(4.4 x 10¹¹/m²)血小板的预防性输注。该中等剂量便是目前公认的针对大部分患者的标准剂量。

该试验的受试者分别在美国的26家试验基地接受治疗。由于这些患者因血癌或实体瘤正在接受造血干细胞移植或化疗，因此预计其血小板计数至少会偏低5天以上。

该试验的主要终点是2级或2级以上出血。从这一结局指标来看，3个试验组之间无显著差异：小剂量组、中等剂量组和大剂量组分别有68%、67%和69%的患者至少出现了一次2级或2级以上出血。

在患者所达到的最高等级的出血事件、出血的天数、达到2级出血之前出血的天数、对红细胞输注的需求或所需的红细胞输注数量等方面，3个试验组之间均无显著差异。

研究者说，部分试验受试者从未有过输血的需求。对由1,272例患者组成的确实接受了血小板输注的患者亚集进行分析，结果也大致相同(N. Engl. J. Med. 2010;362:600-13)。

但3个试验组血小板输注的总次数的确不同。小剂量组血小板输注的中位次数(每例患者输注5次)显著多于另外2组(每例患者输注3次)。

3组患者距离下一次必需输注的天数也显著不同。这一间隔期在小剂量组、中等剂量组和大剂量组中分别为1.1天、1.9天和2.9天。

根据受试者的潜在疾病来划分，3个剂量组2级或2级以上出血性并发症的发生率亦无差异。总共有79%的异基因造血干细胞移植受者、73%的接受血癌化疗的患者以及57%的接受自体或同基因造血干细胞移植的患者出现了这类出血。

Slichter博士及其同事说：“总的来说，当再生障碍性血小板减少患者的血小板计数达到临界点，即≤10,000/mm³时需行预防性输注，此时血小板的输注剂量不会明显影响出血的发生率，这很可能是因为患者只需很少数量的血小板便可维持机体的止血功能。”

声明：该试验由美国国家心肺血液研究所提供的经费资助。Slichter博士声明接受了美国陆军医疗研究采办局、Navigant生物科技公司和Pall 公司提供的研究经费。另外8名作者声明接受了药厂提供的研究经费、咨询费或存在其他利益关系。