上个月，FDA肿瘤药物咨询委员会一致同意批准依维莫司用于治疗PNET。PNET成长缓慢并且非常罕见，据FDA估计，美国每年有不超过1000人新患此病。

　　依维莫司已经获准用于舒尼替尼(sunitinib)或索拉非尼(sorafenib)治疗失败后晚期肾细胞癌和室管膜下巨细胞星形细胞瘤的治疗。该药还被批准用于预防成人肾移植后因免疫风险而发生的器官排异。

　　诺华制药提供的临床试验数据显示，在PNET的治疗上，依维莫司治疗组的中位无疾病进展生存期比安慰剂+最佳支持治疗组延长两倍以上(11个月：4.6个月，P<0.001)。

　　FDA肿瘤药物办公室主任、医学博士Richard Pazdur先生表示：“PNET患者可供选择的有效治疗方案非常少，依维莫司已被证实可有效延缓这类肿瘤的增长和扩散。”

　　依维莫司常见的不良反应包括口腔炎、皮疹、腹泻、疲劳、水肿、恶心、发烧和头痛等。

　　依维莫司可靶向性地持续作用于雷帕霉素靶蛋白(mTOR)。mTOR是肿瘤细胞分化、血管生长和细胞代谢的关键调节因子。

　　诺华全球肿瘤事业部总裁Hervé Hoppenot博士表示：“这是依维莫司在美国过去两年内获批的第三种适应证，这也进一步证明了mTOR抑制剂可在多种类型的肿瘤治疗中发挥重要作用。”