中国参与了多少药物全球同步开发
时间:2010-01-22 18:47:30
发布/来源：丁香园
欧美制药企业因其近年研发领域的高失败率、不断延长的研发周期和高额费用投入，导致其不得不寻求降低成本的途径，其中最有效的方法之一就是将研发环节不同程度地转移到包括中国在内的人才及技术高品质却低成本的国家。为进入高速发展的中国医药市场，跨国制药及生物制技术公司争相在中国建立研发中心。这既是中国医药市场进一步融入全球的生动体现，也是跨国制药公司对中国丰富庞大的临床资源、强大而低成本的临床研究人力资源以及不断进步中的知识产权保护制度与新药研发鼓励政策的一种肯定。
药物同步开发潮涌全球
国际多中心临床研究，是药物临床试验开展最高水平的体现，其主要申办者以跨国大型制药企业为主。以美国、欧盟和日本为主导制定的ICH指导原则，已为越来越多国家所接受或借鉴，成为 “全球药物开发”的指导性文件。全球药物开发的一个主要目标，就是通过提高全球药物同步开发的可能性，减少创新药在全球各国上市时间上的差异，从而达到药品促进公共健康的作用。国际多中心临床研究则是尝试利用在多个国家同步开展的方式，压缩整体药品研发时间，加速药品上市速度，这在目前全球药物研发费用大幅增长的情况下，具有极其重要的意义。
据Center Watch的调研统计，在2005年至2006年之间，跨国制药公司和生物技术公司在亚太地区开展的国际多中心试验激增了50%。该地区各国为了更好地参与国际多中心临床研究，一直在不断调整各自的法规政策，加速审批效率，为持续的增长带来了动力。随着亚洲经济强有力地拉动，这个有着全世界人口三分之一强的地区将在这个专业技能要求越来越高的产业——药物临床试验行业显现出无限的活力。
来自中国药品审评中心（CDE）的数据显示，中国受理的国际多中心临床试验数目从2002年的3项增长到2007年的70项，其中获批的国际多中心临床研究为53项。中国成为国际多中心临床试验的优先选择国家。这主要有四个原因：一是人口众多，患者基数庞大，开展临床试验的受试者招募速度快且患者依从性好。二是全国296家药物临床试验机构保证了多中心临床研究的高水平完成，牵头的研究者往往是专家级高水平医生。三是中国具有快速增长的医药市场，加快在中国上市新药的速度尤为重要。四是较欧美国家更为便宜的药物开发费用。然而，在政策环境特别是审评效率和质量上，中国的创新药物研发激励政策相对欧美和亚洲周边国家较为落后，已成为中国进一步融入全球药物研发产业链和促进中国创新药物研发的严重阻碍。
特殊程序尝试鼓励创新
在过去很长的一段时间里，每当提及在中国开展临床试验，跨国制药企业本地的研发人员就会表达这样的观点——最大的障碍就是审批时间过长（6-9个月），审批过程繁琐，导致本地公司不能同步参加更早期的全球临床研究。同时缺少必要的申请前的沟通和交流，CMC要求过多，而审评过程中问题发散、不能聚焦在特定的研究阶段等都是直接影响公司总部是否将中国纳入全球开发计划的重要原因。
由于历史原因，中国是一个由仿制药发展起来的国家，其政策和法规都是基于仿制药的研发思路建立起来的，带有深刻的仿制药监管的烙印。受限于中国现行法规、审评资源和时限及在华开展研发活动的制药外企本身的多种原因，中国对新药全球同步开发的参与程度，甚至还低于韩国和中国台湾。而且，中国的参与在很大程度上只限于临床操作层面。
事实上，中国药监部门长期以来一直处在要求加快审批速度的压力之下。中国药品相关法规和规范体系在20多年中逐步搭建和完善。随着中国参与世界经济发展的进程加快，全球公认的科学监管理念和手段被不断引入中国，相应的技术指南和技术规范也纷纷出台。中国在全球药物研发大环境下，已基本建立起能够适应全球同步临床研究的监管框架。特别是 2007年10月1日生效的新版《药品注册管理办法》的颁布与实施以及《药品注册特殊审批管理规定》在2009年1月的正式出台，为鼓励创新营造出良好的政策条件。
新的《药品注册管理办法》在临床试验技术审批时间上有所缩减，将原来临床试验的审批时间从120天缩短到80天。而《药品注册特殊审批管理规定》也是在大量借鉴欧洲、美国和其他亚洲国家的做法为创新药物的审批独辟了一条“特殊程序”的绿色通道，在引进国际性临床研究上增强了竞争力。
针对审评临床试验时间过长，申请人和审评人员沟通交流不畅以及如何建立IND机制等影响创新药物开展临床研究的关键性问题，负责起草与实施《药品注册特殊审批管理规定》的中国药品审评中心（CDE）做出了大量尝试性的调整。
例如在“批临床试验”的问题上，从国际上看，已有越来越多的国家和地区引入FDA的IND机制，在药品监管中把对临床研究的监管与上市许可的管理区别开来。上市许可必须获得充分的有效性数据、必要的安全性信息和全面准确的质控信息。而临床研究是一个过程，除了研究假设和已知及未知风险外，其他均在变化中。然而中国现行的《药品注册管理办法》仍然要求申报单位完成全面的药学、药理、毒理的研究，质量标准经审核后，再批临床，严格准入制度，这无疑延长了创新药物研发的周期。《药品注册特殊审批管理规定》在实施办法中，对特殊申请设立了“申请与审查”一节。要求申请人提出特殊申请时需要提交的单独立卷的申请资料。这些资料是申请人阐述拟开展的临床研究以及对现已获得的研究结果是否支持拟开展的研究及其对研究风险所进行的分析、采取的控制措施的重要资料。可以说是对现有注册管理体系下的一种探索。
此外，在优化CDE内部程序、加强与申办者沟通交流上，《药品注册特殊审批管理规定》中新建立了申报临床申请前的咨询会议形式（类似于FDA的PreIND-Meeting）。
在具体领域专业政策方面进行的调整，可以看作是SFDA对于国际标准的理解和接受程度正在进步，而不是像以前固步自封地守住各自的标准。为提高审批效能，SFDA已在研究制定《药品注册质量管理规范（GRP）》，规范审评审批行为，保证注册工作质量和公平，为审批时间的缩短奠定可持续的基础。
当然，解决药物临床试验领域在中国的健康快速发展，需要中国政府在国家药物创新战略的高度做到对此领域的明确关注，在相关政策、资金和资源方面给予大力支持。诸如药监审评人员编制和经费问题、更广泛的公众教育问题、整个临床研究各方面资源和人才培养问题。这些都需要在更高政府层面和多部委力量联合之下，才能有效推动。
